『배아줄기세포 유래 망막상피세포치료제』 미국 보건성으로부터 스타가르트병에 대한 희귀의약품 지정 < 공지사항 < 언론이본CHA

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제 목	『배아줄기세포 유래 망막상피세포치료제』 미국 보건성으로부터 스타가르트병에 대한 희귀의약품 지정
기관명	차바이오앤디오스텍	작성일	2010.03.04	조회수	728

차바이오앤디오스텍과 미국 ACT사가 공동으로 개발중인

『배아줄기세포 유래 망막상피세포치료제』
미국 보건성으로부터 스타가르트병에 대한 희귀의약품 지정
[US Department of Health and Human Service]

- 3월 3일 (미국 동부 현지시각: 2일 오전 9시) 미국 보건성으로부터 스타가르트병에 대한
   희귀의약품 (Orphan Drug) 지정
- 보건성으로부터 희귀의약품 지정되면, 미국 FDA로부터의 임상승인신청에 긍정적으로 작용해
   임상시험 승인 시기를 앞당길 수 있을 것으로 예상
- 2009년 11월 19일 미국 FDA 임상승인 신청완료, 미국 제론사에 이어 배아줄기세포 유래 세포치료제
개발 임상시험 신청으로 세계 두번째 기록
- 동물시험 효과입증으로 임상시험에서 빠른 결과 기대, 세계 최초로 배아줄기세포 유래 세포치료제
개발 가능
- 차바이오앤디오스텍 조만간 한국 FDA에 임상시험 허가 신청 예정, 국내 최초의 배아줄기세포
   치료제 임상시험 승인 신청 기대

줄기세포 분야의 세계적인 선두주자 차병원그룹 바이오기업인 차바이오앤디오스텍(대표 문병우,박일)과 공동으로 개발중인 미국의 대표적인 줄기세포 전문기업인 ACT(Advanced Cell Technology)사가 3월 2일 09시(미국 동부 현지시각)에 ‘배아줄기세포 유래 망막색소상피세포치료제’를 스타가르트병에 대해 미국 보건성 (US Department of Health and Human Service)으로 부터 희귀의약품 (Orphan Drug)로 지정받았다고 밝혔다.

특히 이 배아줄기세포 유래 망막상피세포치료제는 전임상시험(동물실험)에서 큰 치료 효과를 보여, 임상시험에서도 빠른 결과가 예상되기 때문에 세계 최초의 배아줄기세포치료제로 상용화 가능성이 매우 크다. ACT사는 작년 11월 19일 미국 FDA에 스타가르트 병에 대한 세포치료제 임상허가를 신청한 바 있으며, 올해 1월 미 FDA로부터 보완요청을 받은 바 있다. 현재 3월 중으로 FDA와 자료보완 미팅을 통해 임상승인을 조정할 예정에 있다.

금번 배아줄기세포 유래 망막상피세포치료제가 스타가르트병에 대한 희귀의약품으로 지정받은 것은 향후 미국 FDA로부터의 임상승인에 대해 긍정적으로 작용하여, 현재 진행중인 절차가 빠르게 진행될 것으로 예상된다.

차바이오앤디오스텍은 미국 임상 승인 시기와 맞물려 한국식품의약품안전청에 임상 승인을 신청할 계획으로, 이는 배아줄기세포 유래의 세포치료제로서 국내최초의 임상승인 신청이 될 것으로 전망된다.

- 차바이오앤디오스텍과 공동으로 개발중인 미국 ACT사 미국 FDA에 임상시험 신청
차바이오앤디오스텍과 공동으로 개발중인 미국의 대표적인 줄기세포 전문기업인 ACT사는 2009년 11월 19일에 미국 FDA에 배아줄기세포 유래 망막상피세포치료제에 대한 임상시험 신청을 발표했다. 미국 FDA(FDA Food and Drug Administration: 미국 식품 의약국)는 지난 2월 일부의 자료에 대한 보완을 요청한 바 있으며 이에 ACT사는 3월 FDA와의 회의를 거쳐 임상승인 신청에 대한 보완을 진행할 예정이다. 금번 스타가르트 병에 대한 희귀의약품 지정으로 향후 미국 임상승인에도 상당한 긍정적 영향을 미칠 것으로 판단된다.

ACT사는 현재 NASDAQ (OTCBB: ACTC)에 상장되어 있는 미국 대표 줄기세포 전문기업으로, Boston과 LA에 사무소를 두고 있으며 특히 인간배아줄기세포 연구분야에서 세계적인 경쟁력을 보유하고 있는 기업이다. ACT사의 줄기세포 분야의 연구는 세계적인 배아연구자로 한국에도 잘 알려진 Robert Lanza 박사를 중심으로 최고의 연구진으로 구성되어 있다.

- 동물실험에서 빠른 효과 입증으로 임상시험에서 빠른 효과 기대
ACT사는 배아줄기세포 유래 망막색소상피세포 분화유도기술을 세계 최초로 개발에 성공했으며, 2007년 동물을 이용한 전임상시험을 완료했다. 2009년 차바이오앤디오스텍과 공동으로 개발을 진행 중이며, 이 실명치료기술을 사용하면 스타가르트병 뿐만 아니라 망막색소변성증과 황반변성증 등 실명 위기에 처한 난치성 질환 환자를 위한 치료제 개발이 가능하다.

특히 동물시험에서 매우 빠른 효과를 보여, 임상시험에서도 빠른 결과가 예상되기 때문에 세계 최초의 배아줄기세포치료제로 상용화될 가능성이 매우 큰 것으로 기대된다.

임상 대상 질환은 노인성 황반 변성질환 (Age-Related Macular Degeneration (AMD)) 중 청소년기에 빈번히 발생하는 스타가르트병 (Stargardt’s Macular Dystrophy (SMD))으로 본 질병에 걸리면 50% 이상이 50 세 이전에 완전 실명에 이르며 현재는 치료법이 없는 실정이다.

노인성 황반변성은 3 대 실명 원인 중 하나로 고령화와 비만, 흡연, 자외선 노출도 증가 등으로 환자수가 급증하는 추세이며 이와 관련 미국 내 환자 수는 천 만명으로 예측되며 이 중 1백 만명은 실명에 이르러 2020년까지는 실명 환자수가 3백 만명에 이를 것으로 전망하고 있다.

본 임상 신청은 임상 1상과 2상을 동시에 실시하여 임상 진도가 상당히 빠를 것으로 예상되어 치료제로서 상용화 시기를 앞당길 수 있을 것으로 기대하고 있다.

-빠른 시일 내 한국 FDA에 임상시험신청 계획, 국내 최초 배아줄기세포치료제의 임상 시험 신청 될 것으로 전망
차바이오앤디오스텍은 미국 임상승인 시기에 맞물려 한국식품의약품안전청에 임상 시험 신청을 할 예정이다. 이는 배아줄기세포 유래 세포치료제로서는 국내 최초의 임상시험 신청이 될 것으로 전망된다.

- RPE(Retinal Pigment Epithelial cell. 망막색소상피세포)
망막색소변성증과 황반변성증 실명위기 환자를 위한 치료제 개발
ACT사의 망막색소상피세포 분화유도기술을 이용한 실명치료기술은 RPE(Retinal Pigment Epithelial cell. 망막색소상피세포)와 관련된 망막색소변성증과 황반변성증 등 실명위기 환자의 새로운 치료제 개발에 사용된다. 망막색소변성증(retinitis pigmentosa, RP)은 망막에 분포하는 광수용체의 기능장애로 인해 발생하는 질환으로 흔히 RP라고 부르기도 한다. RP의 유병률은 전 세계적으로 4,000~5,000명 중 1명으로 보고되고 있고, 현재 우리나라 RP환자에 대한 정확한 통계 자료는 없지만 약 1만 명에서 1만 5천명에 이를 것으로 추산된다(질병관리본부 국립보건연구원 희귀난치성질환센터. 2006). 황반변성증(Age-related macular degeneration. AMD)은 여러 가지 원인에 의해 눈의 중심부 신경조직인 황반부에 변성이 일어나 시력장애를 일으키는 질환으로 미국에서는 140만 명의 환자가 있으며, 약800만 명이 고위험군에 속하는 등 서구에서는 65세 이상 인구 실명의 첫째 원인이기도 하다. 국내에서도 약 7만 6천명의 환자(국민건강보험공단. 2003)가 이 질환을 갖고 있는 것으로 추정된다. 망막색소변성증과 황반변성증은 시력의 기능을 낮춰 실명을 일으키는 질환으로서 일상생활에 큰 지장을 주어 삶의 질을 저하시키기 때문에 그 무엇보다 치료제 개발이 절실하다. 차병원그룹의 임상기술, 다시 말해 세계 최초로 임상에 적용되는 기술은 우리나라를 중심으로 비행시간 2~3시간대 지역의 10억 인의 광활한 시장을 상대로 메디컬 투어가 가능하다. (특히 이 기술은 일본, 중국 등 아시안에게 적용이 용이할 것으로 사료된다.)

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